2023年共有5款基因疗法/基因编辑疗法获FDA批准上市，包括4款基因疗法 （Vyjuvek、Elevidys、Roctavian和Lyfgenia）和1款基因编辑疗法（Casgevy） 。其中，CRISPR/Vertex合作开发的Casgevy是全球首款获批上市的基因编辑疗法，2023年也因此被称为基因编辑疗法的元年。

2023年FDA批准上市的基因疗法/基因编辑疗法

来自监管的积极信号进一步增强了投资者对基因疗法/基因编辑疗法赛道的信心。2023年，基因疗法/基因编辑疗法吸引了大量资金入场。根据医药魔方MedAlpha数据库和公开信息，医药魔方Pro整理、排列了全球基因疗法/基因编辑疗法公司融资TOP10事件。

上榜公司中，9家融资超1亿美元，位居榜首的ElevateBio融资金额高达4.01亿美元。纽福斯于2023年8月宣布完成近7亿元人民币C+轮融资，是国内唯一上榜的企业。

从技术来看，10家上榜企业涉及的疗法类型包括AAV基因疗法、非病毒基因疗法、基因编辑疗法等。其中，由CRISPR基因编辑先驱张锋的学生创办的Tome Biosciences致力于基于新型基因编辑技术PASTE开发治愈性细胞和基因疗法；由张锋创办的Aera Therapeutics基于全新的RNA递送平台SEND开发创新疗法……

01.ElevateBio

融资金额：4.01亿美元

融资轮次：D轮（5月24日）

投资机构：Emerson Collective, ITOCHU Technology Ventures, EDBI, Surveyor Capital等

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2023年5月，宣布完成4.01亿美元D轮融资，这是2023年度基因疗法领域最大的单笔私募融资。

ElevateBio是名副其实的“吸金王”，目前已累计获得12.46亿美元融资。其中2021年获得5.25亿美元C轮融资，2020年获得1.7亿美元B轮融资，2019年获得1.5亿美元A轮融资。

ElevateBio是一家新型细胞和基因治疗公司，搭建了端到端的BaseCamp®设施，可以通过提供病毒载体和细胞治疗服务将概念转化落地，一站式开发细胞和基因治疗。

基于端到端的技术平台，ElevateBio正在开发一系列体内和体外细胞和基因疗法。体内基因疗法瞄准了下一代基因编辑疗法和RNA疗法，体外基因疗法包括自体和同种异体细胞疗法，以及iPSC诱导的再生疗法。

一方面，该公司持续推进自研的细胞、基因和再生治疗管线；另一方面，通过技术平台和端到端能力，推动合作伙伴开发针对多种癌症和遗传疾病的细胞和基因疗法。ElevateBio的专有技术平台涵盖了基因编辑、诱导多能干细胞（iPSC）和RNA、细胞、蛋白工程以及载体工程等技术。

自2021年完成C轮融资以来，该公司通过收购和整合Life Edit Therapeutics的新型RGN和碱基编辑技术，提升了公司的基因编辑能力。这一举动也促成了ElevateBio的多项合作，如与Moderna、诺和诺德达成合作，与加州再生医学研究所合作并成立一家基于iPSC的同种异体免疫细胞疗法公司。

02. Tome Biosciences

融资金额：2.13亿美元

融资轮次：A轮+B轮（12月12日）

投资机构：谷歌风投, Alexandria Venture Investments, Polaris Partners, Longwood Fund等

公司官网：

2023年12月，宣布完成2.13亿美元A轮和B轮融资。

Tome Biosciences由PASTE技术的开发者Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士共同创立，他们曾是CRISPR基因编辑先驱张锋教授的研究生，现为麻省理工学院（MIT）的研究员。

Tome Biosciences联合创始人Omar Abudayyeh（左）和Jonathan Gootenberg（右）（来源：MIT官网）

2022年11月，Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg等人在Nature Biotechnology发表论文，他们在CRISPR的基础上开发了一种名为PASTE的新技术，能够以更安全、更有效的方式替换突变基因，可向哺乳动物及人类细胞中定点插入长达36 000个碱基的DNA长片段。

Tome Biosciences正是基于PASTE这一新型基因编辑技术，开发能够在体内纠正基因的治愈性的细胞和基因疗法。

公司的可编程基因组整合（PGI）平台旨在将任何大小的DNA序列插入到任何编程的基因组位点，PGI平台包括一系列基因组编辑方法，每种方法都代表了对PASTE技术的优化升级。

A轮和B轮融资后不到一个月，2024年1月，Tome Biosciences宣布收购Replace Therapeutics，将其小DNA编辑技术收入囊中。Tome Biosciences将支付6500万美元的预付款和近期里程碑付款，交易总价值高达1.85亿美元。

03. Aera Therapeutics

融资金额：1.93亿美元

融资轮次：B轮（2月16日）

投资机构：谷歌风投, Altitude Life Science Ventures, Lux Capital, ARCH Venture Partners

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2023年2月，宣布正式亮相，同时宣布完成1.93亿美元B轮融资。

Aera Therapeutics由Broad研究所张锋博士创立，创始团队还包括RNAi疗法巨头Alnylam公司前高管Akin Akinc和前创始CEO John Maraganore。Akin Akinc出任Aera Therapeutics的CEO，John Maraganore出任董事会主席。

Aera Therapeutics的CEO Akin Akinc（左）、科学创始人张锋（中）、董事会主席John Maraganore（右）（来源：Aera Therapeutics官网）

基因药物的有效载荷包括siRNA、反义寡核苷酸（ASO）、mRNA、DNA等，递送系统包括病毒载体、脂质纳米颗粒（LNP）、外泌体、GalNAc偶联物等，但这些递送方法都有各自的局限性。

基因药物包含的荷载和递送系统（来源：Aera Therapeutics官网）

2021年8月，张锋实验室在Science杂志发表论文，他们开发了一种全新的RNA递送平台——SEND（Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery），SEND的核心是逆转录病毒样蛋白PEG10，它能与自身的mRNA结合并在其周围形成球型保护囊。该团队将其改造设计后用来包装和递送RNA。

Aera Therapeutics的新型蛋白纳米颗粒（PNP）递送平台的技术正是源于上述论文。

Aera Therapeutics计划使用PNP来递送基因药物，如siRNA、ASO、mRNA或CRISPR基因编辑组分。该递送平台能利用内源性人类蛋白质，解决当前递送技术的局限，从而开发更广泛的基因药物，将基因药物的范围扩大到不同的组织和应用，从而使更多疾病领域的更多患者受益。

除了递送平台，该公司还有一个治疗酶发现平台，该平台通过发现新型、紧凑和可编程的基因编辑酶，解决当前基因编辑系统的包装和递送难题。

04. Kriya Therapeutics

融资金额：1.5亿美元

融资轮次：C轮（7月26日）

投资机构：Patient Square Capital

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2023年7月，宣布其C轮融资增加1.5亿美元，至此，该公司的C轮融资总金额超4.3亿美元。

Kriya Therapeutics成立于2019年10月，目前融资总金额超6亿美元，其中2020年完成8000万美元A轮融资，2021年完成1亿美元B轮融资。

Kriya Therapeutics专注于开发基因疗法，公司的战略是，先收购一些较小的基因治疗公司，或签订许可协议，以充实其早期产品线：

1）2022年1月，Kriya Therapeutics宣布与南卡罗莱纳医科大学（MUSC）研究发展基金会达成独家协议，获得下一代补体靶向基因疗法的许可，用于治疗地理萎缩和其他眼部疾病。

2）2022年3月，Kriya Therapeutics和Twist Bioscience签署协议，双方将利用基因疗法发现用于肿瘤的新型抗体。

3）2022年11月，Kriya Therapeutics宣布收购Redpin Therapeutics，将后者的神经病学产品纳入了其基因疗法的产品组合中。

4）2023年9月，Kriya Therapeutics宣布完成对Tramontane Therapeutics的收购。Kriya Therapeutics将开发从Tramontane Therapeutics获得的、用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的一次性肌肉注射基因疗法。

5）2023年9月，Kriya Therapeutics宣布与Everads达成独家许可和合作协议，以推进眼科流行疾病（包括地理萎缩）的基因疗法。

通过自主研发与外部并购、外部合作相结合的方式，Kriya将研发管线扩展到眼科、神经病学和代谢疾病三大领域。

Kriya Therapeutics整体管线（来源：Kriya Therapeutics官网）

除基因疗法以外，Kriya Therapeutics专有的计算引擎SIRVE能够整合该公司工程化和高通量筛选平台，产生的大量数据，支持机器学习赋能的分析和智能产品设计。

05. VectorY

融资金额：1.29亿欧元

融资轮次：A轮（11月13日）

投资机构：Forbion, Insight Venture Partners, ALS Investment Fund等

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2023年11月，宣布完成1.29亿欧元A轮融资。此轮融资将用于推进其渐冻症（ALS）项目的临床开发，以及其他基于VectorY技术平台的项目的临床前开发。

VectorY于2021年2月正式成立，总部位于荷兰，2021年6月完成了3100万欧元的种子轮融资。

VectorY专注于开发AAV递送的抗体疗法，用来治疗神经系统疾病。VectorY目前的研发管线专注于渐冻症、亨廷顿症和帕金森病，也可以扩展到包括痴呆症在内的其他适应症。

VectorY整体管线（来源：VectorY官网）

VectorY专有技术克服了递送、持久性和靶向可及性的限制，公司还拥有三种独特的平台：载体化抗体技术平台、CNS递送载体平台、大规模AAV载体生产平台。

06. enGene

融资金额：1.38亿美元

融资轮次：IPO（11月1日）

投资机构：/

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2023年11月，加拿大基因治疗公司宣布与其收购的公司Forbion European Acquisition完成合并交易，同时宣布IPO，交易总收益约1.38亿美元。合并后的公司由enGene的CEO Jason Hanson及其管理团队领导。

enGene的双衍生寡壳聚糖（Dually Derivatized Oligochitosan，DDX）平台使载体能够穿透粘膜组织，并输送各种大小和类型的货物，为肿瘤学和其他领域的新型非病毒遗传发育药物提供了保障。

基于上述平台，enGene布局了以下管线：