药物一般可以分为化学小分子药物和生物大分子药物，以化学药为例，化学药研发流程包括靶标的确定、模型的建立、先导化合物发现、先导化合物优化以及临床前及临床研究等阶段。大分子药物是依靠细胞生物合成的药品，又称为生物制剂，世界上所开展的先进的重大疾病治疗方法，如艾滋病、肿瘤等均与生物大分子药物有关。虽然目前生物制品的数量有所增加，但是化学药一直是药物研究的重要组成部分，化学小分子药物在销售的药物中仍占绝大多数，而大分子药物在21世纪药物研究开发中极具发展前景。

1、化学小分子药物

小分子药物是化学合成的活性物质小分子，小分子成分可制成易于被机体吸收的片剂或胶囊，对于胃肠道溶解片剂，溶解的活性物质会被机体吸收经肠壁进入血液。因体积较小，小分子几乎可到达体内的任一目标。此外，凭借其小巧的结构与化学组成，小分子一般可轻易穿透细胞膜。化学药研发流程较多，其发明和研究安全有效的新药是一个长期，艰难和昂贵的进程，因此新药研发周期长且投资巨大。美迪西是一家医药研发外包服务公司，可以为客户合成参考化合物，中间体，候选药物、杂质以及代谢物等各种小分子化学物质，其规模可从毫克级到千克级（包括GMP质量）。

药物的作用机制(MOA)是在生化基础上与身体相互作用的特定模式，这产生药物的药理作用。从事新药研发的团队通过使用高通量筛选(HTS)来测试分子库，以便他们能够分离那些具有他们正在寻找的MOA。小分子测试药物通常相互作用的位点包括离子通道、转运体、酶和受体等，小分子药物最常见的作用机制是通过与细胞表面、细胞核或细胞质中受体结合发挥作用。受体是一种大分子，负责激活细胞间或细胞内的化学信号。与受体结合的分子称为配体。

配体通过完全激动剂、部分激动剂、反向激动剂和拮抗剂等多种途径与受体发生作用。

小分子药物如何影响受体取决于它的亲和力和功效，这些性质又由化学结构决定。有时，一个化合物由两种分子组成，称为对映体，即它们具有相同的化学结构，但彼此是镜像。这些分子也被称为立体异构体，重要的是它们在生物活性上表现出差异。一些这类分子具有手性，如甘油醛或氨基酸丙氨酸。

药物与受体的相互作用有以下几种不同类型的化学相互作用，如：静电，包括离子和氢键以及范德华力，这是最常见的类型；疏水性与药物溶解在脂肪中的作用一样；某些类型的药物在α-肾上腺素能受体上共价，这是最不常见的类型；立体特异性，如超过一半的现有药物发生的，这些药物是立体异构体，并且与这种特异性和受体相互作用。

2、生物大分子药物

生物大分子药物是一类利用现代生物技术方法生产的源自生物体内并被用于疾病的诊断、治疗或预防的生物大分子，狭义上也被称为生物技术药物，包括疫苗、血液及血液成分、体细胞、基因疗法和重组治疗性蛋白等。与化学合成药物相比，生物大分子药物具有相对分子量大，结构复杂、不易透过生物膜、给药剂量低和易在体内降解等特点。随着生物技术的迅猛发展，生物大分子药物已被广泛用于治疗肿瘤、自身免疫性疾病和代谢性疾病等多种疾病。

3、化学小分子药物和大分子药物区别

当一种小分子药物的专利到期时，仿制药相对直接和简单。因此，大家都可以轻松制造仿制药。相反，即使一些生物大分子药的专利已经到期，生物仿制药也不是那么简单。生物制品的CMC是如此具有挑战性，甚至创新者很难保证每个批次都与原研药一致。这也解释了为什么生物仿制药不会显著降低原研药的价格，而小分子仿制药却可以降低原研药物的价格的原因。

此外生物大分子药物由于其结构复杂，生物类似药的开发对于开发者和监管机构都是相当大的困难和挑战。而且大分子要由于生产工艺和质控复杂，前期厂房投入大、临床费用高等原因，导致销售价格也不会像化药仿制药那么低。

小分子药物作为传统的药物形式，有其不可替代的优势。虽然新靶点的发现会受制小分子药物创新，但是随着PROTAC、SMRT技术，甚至PARP抑制剂这样的新颖作用机制，小分子药物的发现还可能通过新技术打开另外的天地。